MADRID, 19 (EUROPA PRESS)
La Federación Española de Enfermedades Neuromusculares (Federación ASEM) se ha mostrado “prudente” ante la recomendación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) de no renovar la autorización de comercialización de ‘Translarna’ (ataluren), de Ptc Therapeutics, al tiempo que ha señalado que esperarán hasta la revaluación del estudio que ha pedido el laboratorio.
“Hemos recibido la recomendación de la EMA con la preocupación que genera este tipo de noticias para las familias y pacientes, dado que no hay muchas alternativas en los tratamientos. Lo positivo es que el laboratorio va a pedir revaluar el estudio y estiman que para enero de 2024 se harán públicos los resultados”, ha explicado a Europa Press la directora de la Federación ASEM, Begoña Martín.
La directora ha subrayado que, hasta que no llegue la revaluación del estudio a comienzos del próximo año, “no se dejará de comercializar ‘Translarna’ y los pacientes podrán seguir tomándolo”.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado no renovar la autorización de comercialización de ‘Translarna’, un medicamento autorizado en 2014 para el tratamiento de pacientes ambulantes con distrofia muscular de Duchenne, tras no confirmar su eficacia en una revisión completa de varios estudios.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular que aparece en la infancia, provocando una pérdida progresiva de la fuerza muscular, debido a la ausencia de la distrofina, la proteína del músculo. En su desarrollo, suele producirse una pérdida de la capacidad de andar en torno a los 9 o 10 años, y una agravación y generalización de la afectación muscular, incluido el sistema cardio-respiratorio.
Por ello, a partir de la adolescencia, los chicos afectados suelen requerir asistencia respiratoria. La esperanza de vida promedio suele ser de unos 30 años, aunque en muchos casos, es menor.
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